PKUには薬がありますか?

テトラヒドロビオプテリン:一部のPKUの子どもたちにはテトラヒドロビオプテリンという生体内の補酵素を製剤化したお薬でフェニルアラニンの値を下げることが出来ます。

テトラヒドロビオプテリンとは?

テトラヒドロビオプテリンはPKUの治療薬です。テトラヒドロビオプテリンは体内にあるフェニルアラニン代謝酵素の働きを助けます。

フェニルアラニン代謝酵素の役割は?

フェニルアラニン代謝酵素はフェニルアラニンを代謝し他のアミノ酸に変える働きをしています。PKUの子どもたちはこの酵素の働きが弱く、フェニルアラニンが代謝されず血中に蓄積されます。

テトラヒドロビオプテリンはどのように働くのですか?

PKUの子どもたちはフェニルアラニンを代謝する酵素の働きが十分ではありません。一部のPKUの子どもたちはテトラヒドロビオプテリンを服用するとフェニルアラニン代謝酵素の働きが活性化し、フェニルアラニンが代謝され(他のアミノ酸に変わり)、血中のフェニルアラニンが低下することがわかってきました。PKUと診断された子どもたちの約3割にテトラヒドロビオプテリンが有効であると考えられています。テトラヒドロビオプテリンが効くかどうかは主治医にご相談ください。

テトラヒドロビオプテリンはどのように働くのですか?

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