PKUには薬がありますか?

PKU(フェニルケトン尿症)治療の基本は、食事療法(低タンパク食と治療用
ミルク)
です。
しかし、

  • 食事療法のみでは治療が困難な場合
  • お薬によって血中のフェニルアラニン値の低下が確認された場合

には、食事療法とお薬を組み合わせて治療を行うことがあります

※お薬を使用して治療する場合は、お薬の効果や安全性を確認する必要があります。主治医や担当薬剤師にご相談ください。

PKUに対する治療薬

天然型テトラヒドロビオプテリン製剤
(内服薬)

天然型テトラヒドロビオプテリン製剤(内服薬)

生体内に存在する補酵素(天然型テトラヒドロビオプテリン)を化学的な方法で高純度に合成し、製剤化したお薬です。 体内にあるフェニルアラニンを代謝する酵素の働きを助けます。

ペグバリアーゼ(遺伝子組換え)製剤
(皮下注射)

ペグバリアーゼ(遺伝子組換え)製剤(皮下注射)

フェニルアラニンを代謝する酵素(フェニルアラニンアンモニアリアーゼ)が
体内で働くように製剤化したお薬です。


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